L'association Vaincre la Mucoviscidose organise une grande journée contre la mucoviscidose le dimanche 27 septembre 2020 : venez participer aux Virades de l'Espoir !
Depuis plus de 30 ans, cet événement national festif et solidaire permet de récolter des fonds pour financer la recherche et de faire connaître la maladie du grand public. 2020 est une année particulièrement difficile pour l'association, qui a subi de plein fouet les annulations en cascade de nombreuses manifestations solidaires depuis le début de la crise du covid-19. Certaines Virades ont également été annulées, et l'incertitude sur le développement du virus n'est pas une nouvelle très rassurante. C'est pour cette raison que la collecte en ligne est critique, car les Virades représentent 40% du budget annuel de l'association. Aidez-moi à relever le défi du souffle et à établir un nouveau record de collecte de fonds !
N'hésitez pas à faire suivre mon appel aux dons à tout votre carnet d'adresses. Je compte sur vous pour que la recherche aboutisse !
Vous recevrez un reçu fiscal par e-mail immédiatement après avoir enregistré votre don. Ainsi, sur un don de 30€, vous récupérez 20€ en crédit d'impôt.
Pour les patients et leur famille, la recherche médicale est la clé pour croire en l'avenir. Après plusieurs décennies de travaux de recherche très soutenus, nous sommes à la veille de progrès significatifs, même si nous trouverons toujours insupportable l'attente d'un lendemain meilleur. La collecte des Virades de l'espoir sert à prolonger des vies et à gagner du temps.
Je partage avec vous une nouvelle porteuse d'espoir, pour vous prouver que vos dons permettent de nous rapprocher de l'objectif annoncé de vaincre la mucoviscidose.
Le 21 août, sur la base de l'avis positif de l'agence européenne du médicament (EMA), la Commission Européenne a délivré l'autorisation de mise sur le marché européen (AMM) du nouveau médicament Kaftrio, un modulateur de protéine CFTR très attendu car il répare la protéine CFTR mal fabriquée à cause de la mucoviscidose.
Cette combinaison de trois molécules (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), déjà commercialisée aux Etats-Unis sous le nom de Trikafta et réputée pour son efficacité, est désormais indiquée en Europe pour le traitement des patients de 12 ans et plus, porteurs de deux mutations DeltaF508 ou d'une mutation dite "à fonction minimale" associée à une mutation DeltaF508. (Une extension de l'AMM européenne aux mutations dites résiduelles devrait suivre prochainement.)
Néanmoins, il reste encore deux étapes cruciales pour que Kaftrio soit effectivement accessible en France aux patients éligibles de par leur profil génétique. Tout d'abord, l'évaluation par la Commission de Transparence (CT) de la Haute Autorité de Santé (HAS) du niveau de Service Médical Rendu (SMR) de ce traitement innovant, en cours de finalisation, et ensuite la fixation du prix du médicament par le Comité Economique des Produits de Santé (CEPS) et sa prise en charge par la sécurité sociale, processus qui commencera une fois l'avis de la CT rendu.
L'association Vaincre la mucoviscidose est entièrement impliquée dans ce processus, et elle agit également pour que certains patients à l'état de santé critique puissent bénéficier de façon anticipée d'un dispositif d'accès compassionnel.
D'avance, merci pour vos dons et votre soutien ! Grâce à vous tous, nous allons pouvoir mettre la muco à bout de souffle !
Rayons de sourire,
Jessica
Petit cours de rattrapage pour ceux qui ont la chance de ne pas connaître la mucoviscidose
La mucoviscidose, c'est une maladie génétique, incurable et mortelle. Elle provoque un épaississement du mucus, principalement des bronches et du pancréas. Elle cause des infections pulmonaires, des troubles digestifs, et entraîne une insuffisance respiratoire grave.
Actuellement, on ne sait pas guérir la mucoviscidose, le traitement proposé est donc symptomatique (c'est-à-dire qu'il est destiné à soulager les symptômes de la maladie). L'espérance de vie dépend des possibilités d'accès aux soins, et surtout d'une bonne observance thérapeutique. Lorsque la maladie a beaucoup progressé et que les poumons sont trop abîmés pour assurer leur fonction, la transplantation des poumons reste l'ultime recours, mais il ne s'agit pas d'une guérison.
Les manifestations cliniques sont variables en fonction des patients, on peut même dire qu'il y a autant de formes de mucoviscidoses que de patients. Par contre, le dénominateur commun de tous les patients est qu'ils se battent, tous les jours, pour faire reculer la maladie. Rejoignez le combat à nos côtés !
Mon histoire avec la muco
Lorsque je suis née en 1983, les médecins m'avaient condamnée à une courte vie, en découvrant une syntaxe génétique défectueuse sur le chromosome 7, annonciateur de la mucoviscidose. Néanmoins, portée par l'énergie de mes parents et par l'espoir suscité par les rencontres avec d'autres patients, j'ai décidé de remplir ma vie le plus possible.
Malgré le fardeau de cette maladie chronique, j'ai tout de même accompli de grandes choses (et je ne compte pas m'arrêter là !) et j'ai pu réaliser de nombreux projets.
Après avoir publié l'histoire des trente premières années de ma vie dans "
Moins de souffle, plus de vie", (disponible
sur Amazon, et traduit en anglais et en allemand), j'ai poursuivi l'écriture à travers un blog (
rayonsdesourire.com). Chaque semaine, la publication du "
Billet du Jeudi" raconte ma vie d'adulte avec la mucoviscidose : les complications liées à l'évolution de la maladie, la gestion d'une carrière professionnelle malgré tout, les aspects administratifs énergivores, la place de la mucoviscidose dans le couple, le statut délicat de maman malade, l'envie de s'investir dans une association qui se bat pour m'assurer un avenir meilleur, etc.
Dans le recueil "
Rayons de sourire", également publié
sur Amazon, j'ai rassemblé les "Billets du Jeudi" de novembre 2014 à novembre 2019.
